血友病A新藥獲批上市，中國血友病用藥市場規(guī)模繼續(xù)增長

來源：中國報告網(wǎng)

血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。

       近日，國家藥監(jiān)局宣布，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病群體將因此受益。根據(jù)體內(nèi)缺乏的凝血因子種類，血友病有三種分類：

   1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏癥，也稱AGH缺乏癥，是一種性聯(lián)隱性遺傳疾病，女性傳遞，男性發(fā)病。

       2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏癥，又稱PTC缺乏癥、凝血活酶成分缺乏癥，亦為性聯(lián)隱性遺傳，其發(fā)病數(shù)量較血友病A少。但本型中有出血癥狀的女性傳遞者比血友病A多見。

       3.血友病C（血友病丙），即因子Ⅺ（FⅪ）缺乏癥，又稱PTA缺乏癥、凝血活酶前質(zhì)缺乏癥。為常染色體不完全隱性遺傳，男女均可患病，是一種罕見的血友病。

       甲（A）型血友病發(fā)病率為萬分之一，乙型血友病發(fā)病率為1/3.5萬，丙型血友病患者則很罕見。血友病患者幾乎是男性，女性一般不發(fā)病，但可以攜帶致病基因?qū)е律械哪行杂?0%的發(fā)病概率。甲、乙型這兩種血友病表現(xiàn)可能為隔代遺傳，最常見是凝血因子Ⅷ缺乏或功能缺陷導(dǎo)致甲型血友病。

       根據(jù)我國人數(shù)測算，我國血友病人數(shù)估計有10萬左右。根據(jù)血友病聯(lián)盟(World Federation of Hemophilia, WFH)對血友病人數(shù)調(diào)查顯示，全球為17.85萬人(調(diào)查覆蓋全球91%的人口)，而中國僅有11108人登記在冊。中國每萬人口的血友病人數(shù)僅為0.08，而歐洲發(fā)達(dá)國家約為1，美國為0.54，同為亞洲國家的日本和韓國約為0.45，印度為0.14，也遠(yuǎn)低于全球平均水平的0.27，因此中國的血友病診斷和治療覆蓋率還存在很大差距。

血友病藥物治療主要是凝血因子和血友病支援止血用藥。臨床上用于治療血友病的人凝血因子Ⅷ、重組人凝血因子Ⅷ、重組人凝血因子Ⅸ、重組人凝血因子Ⅶa、人凝血酶原復(fù)合物，以及血友病支援用藥去氨加壓素、氨甲環(huán)酸、氨基己酸、凝血酶及抗體免疫藥物均進(jìn)入了2017年《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》。

       未來 5 年，如不發(fā)生政策上的變化，我國的凝血因子市場必將高速增長，如按現(xiàn)有的市場增長率進(jìn)行預(yù)測，我國的凝血因子市場有望在 2021 年突破 50 億元人民幣。

資料來源：觀研天下整理（FSW）